媒体报道，京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊迎来一则好消息。由他牵线推动研发的一款国产渐冻症创新药已顺利完成二期临床试验，预计将于明年上市。这也是我国首款完全自主设计研发、针对SOD1基因突变型渐冻症的创新药物。此前，蔡磊曾于2023年将研发企业推荐给北京天坛医院团队，促成双方合作推进项目。

世界五大绝症是世界卫生组织列出的五种难以治愈的疾病，包括运动神经元症（渐冻症）、癌症、艾滋病、白血病与类风湿性关节炎。其中肌萎缩侧索硬化（渐冻症）被冠以“五大绝症之首”。该病属于神经退行性疾病，以运动神经元退化为核心病理特征，患者肌肉逐渐萎缩，最终因呼吸衰竭死亡。

北京天坛医院近日公布的研究成果已登上国际权威期刊《自然·医学》。临床数据显示，首批6名患者在连续用药240天后，致病蛋白水平下降56%至69%，神经损伤相关生物标志物下降超过一半，病情整体趋于稳定。部分患者甚至恢复了此前完全丧失的脚趾活动能力，所有参与试验患者目前均存活，其中一名年轻患者的病情至今没有继续恶化。

据了解，这款新药主要针对约10%的SOD1基因突变型渐冻症患者，通过抑制致病基因表达，从源头阻断疾病进展。

不过，蔡磊本人并非SOD1基因突变型患者，因此无法直接使用这款药物。目前，北京天坛医院还在推进十余项渐冻症新药临床研究，其中针对大多数病因不明患者的国产新药也已取得积极进展。研究团队希望，未来能够让渐冻症像高血压等慢性疾病一样，通过长期治疗实现稳定控制，显著提升患者的生存质量。

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